Pacienţii din România care suferă de hemofilie A formă severă, care nu prezintă inhibitori de factor VIII, au acces începând cu această lună la un medicament inovator indicat ca tratament profilactic de rutină pentru episoadele de sângerare, indiferent de vârstă.
Pacienţii cu hemofilie A care prezintă inhibitori de factor VIII, o formă mai gravă a bolii, beneficiază deja de acest tratamen din cursul anului 2021.
Hemofilia A este o boală ereditară gravă a sângelui, care face ca sângele unei persoane să nu se coaguleze corect, ducând la sângerări incontrolabile, ce pot avea loc spontan sau în urma unor traumatisme minore. La o persoană sănătoasă, proteinele numite factori de coagulare lucrează împreună pentru a forma un cheag de sânge și a opri sângerarea. Persoanele cu hemofilie A nu au suficient sau deloc factorul de coagulare numit factorul VIII. Lipsa acestui factor împiedică coagularea normală a sângelui.
Acest tratament este prima terapie pentru aceasta boală care se poate administra subcutanat, la un interval săptămânal, bi-lunar sau lunar. Medicamentul este aprobat în peste 100 de ţări pentru tratarea pacienţilor cu hemofilie A care prezintă inhibitori de factor VIII şi în peste 90 de ţări pentru pacienţii diagnosticaţi cu forma bolii care nu prezintă inhibitori în timp ce peste 12.500 de pacienţi au fost trataţi la nivel mondial cu această moleculă.
